FDA-godkendelse til geografisk atrofi vækker opsigt uden for subspecialet

SOE: Syfovre (pegcetacoplan) er den første og eneste behandling nogensinde mod geografisk atrofi (GA), en avanceret form for AMD, der er en af de primære grunde til blindhed. Den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA har i år godkendt behandlingen.

“Godkendelsen af Syfovre er den vigtigste begivenhed i retinal oftamologi i mere end et årti,” sagde professor Eleonora Lad, der er primær forsker fra Duke University Medical Center, i en pressemeddelelse i den forbindelse.

Også på den nyligt overståede SOE 2023 var FDA-godkendelsen af den targeterede C3-terapi en af årets centrale medicinske nyheder.

”Godkendelsen blev nævnt i præsentationer hernede og den står for mig som en af de mest interessante nyheder, som jeg tog med fra kongressen,” siger Trine Møldrup Jakobsen, der var med til SOE 2023 og her noterede sig gennembruddet under et symposie kaldet ’Macular and Vascular Diseases of the Retina’.

Hun tilføjer dog:

”Den dag, vi effektivt og sikkert kan undgå blindhed hos patienter med tør AMD ved at reducere udviklingen af geografisk atrofi, bliver en historisk dag i specialet. Når jeg læser studieresultaterne, er jeg dog ikke helt overbevist om, at den dag er kommet med denne FDA-godkendelse. Flere af mine kolleger tog også notits af nyheden men var heller ikke helt overbevist om effekten,” siger Trine Møldrup Jakobsen.  

To fase III-studier, henholdsvis OAKS og DERBY-studierne, ligger til grund for godkendelsen, der gælder patienter med eller uden subvofeal karnydannelse i et fleksibelt doseringsregime: Injektionen i øjet kan laves med mellem 25 og 60 dages mellemrum.

Inkonsistente resultater

Studierne observerede GA-patienter i behandling med pegcetacoplan ud fra forandringer i GA-relaterede læsioner målt efter 12 måneder. Uanset om patienterne modtog stoffet månedligt eller hver anden måned blev raten af læsioner reduceret. I OAKS-studiet var reduktionen 22 procent med månedlige intervaller og 16 procent med sprøjten givet hver anden måned, hvilket var statistisk signifikant. I DERBY-studiet var reduktionen henholdsvis 12 procent og 11 procent, hvilket ikke var statistisk signifikant. Efter 12.000 injektioner givet er bivirkningsbilledet klart: Mest udbredt er ubehag i øjet, neovaskulær AMD, sorte pletter og blødninger.

”Studierne rejser en masse spørgsmål i forhold til, hvem vi skal behandle og resultaterne var ikke helt konsistente i de to studier. Den inkonsistens rejser også nogle spørgsmål. Vil behandlingseffekten være klinisk signifikant i en dansk population,” spørger Trine Møldrup Jakobsen, idet hun understreger, at hun ikke er retina-specialist, men forsker i nærsynethed hos børn.

Det europæiske lægemiddelagentur EMA forventes at tage en beslutning angående pegcetacoplan tidligt i 2024.